文章摘要:目的:检测Pax3a的Homeobox domain结构域敲除后斑马鱼基因型和表型的稳定性.方法:利用CRISPR/Cas9技术双靶点整体敲除斑马鱼中Pax3a的Homeobox domain结构域,并建立F0代和F1代敲除斑马鱼.同时比较靶基因敲除的基因型和表型跨代遗传的影响.结果:两年的跟踪观察显示F1代Homeobox domain结构域敲除序列有延长和重组修复改变;瓦登伯革氏症候群（WS）病态表型比原先报道的Homeobox domain结构域过表达更明显,主要体现为色素颗粒松散和肠道细胞失去紧密连接.结论:斑马鱼Pax3a的Homeobox domain结构域的过表达或缺失都能妨碍PAX3的结构和功能完整性,导致不正常的细胞迁移和细胞间紧密连接.

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